九游会J9官方网站科|高部|学家研制肌肉萎缩症新疗法

2026-02-14 11:50:28|九游会J9互聯

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　　脊髓性肌肉萎缩症是美国医生肯尼迪于1966年发现的疾病ღ✿✿。该病患者一开始觉得小腿没力气ღ✿✿，然后逐渐发展到四肢无力九游会J9官方网站ღ✿✿，头不能转ღ✿✿，说话困难ღ✿✿，最后只能坐在轮椅上ღ✿✿。这是一种遗传性疾病ღ✿✿：雄激素受体的基因发生变异ღ✿✿，导致其胺基酸链的长度是正常情况下的两倍ღ✿✿。过长的胺基酸卷成一团ღ✿✿，沉积在神经元细胞核中ღ✿✿，使神经无法正常运作ღ✿✿，导致肌肉萎缩症ღ✿✿。这种病在全世界每4万人里有一例患者九游会J9官方网站ღ✿✿，且大部分是男性ღ✿✿。

　　虽然确诊并不困难ღ✿✿，但医生们一直没有找到有效治疗该病的办法ღ✿✿。目前医学界使用治疗肝癌ღ✿✿、前列腺癌的药物17-AAG来医治该病ღ✿✿，但副作用较大ღ✿✿。日本学者曾提出用手术或药物去势的办法ღ✿✿，但这需要患者以牺牲生育功能为代价ღ✿✿。

　　2003年ღ✿✿，杨之明赴美国罗切斯特大学医学中心进行研究ღ✿✿，最初工作是从生姜和咖喱中提取天然姜黄素九游会J9官方网站ღ✿✿，经过化学加工做成姜黄素衍生物高部九游会J9官方网站ღ✿✿，专家们认为它可以用来治疗前列腺癌ღ✿✿。结果发现ღ✿✿，其中一种名为ASC-J9的衍生物对降解雄激素受体非常有效ღ✿✿。杨之明等人由此推断ღ✿✿，脊髓性肌肉萎缩症就是因为雄激素受体基因变异引起的ღ✿✿，如果能把它降解高部ღ✿✿，问题也就解决了ღ✿✿。

　　在之后的3年中ღ✿✿，杨之明在实验室持续对60对患肌肉萎缩症的小鼠进行了研究ღ✿✿。被注射了导致脊髓性肌肉萎缩症基因的小鼠很快出现了症状ღ✿✿：体形瘦弱ღ✿✿；因为爪子没力气抓ღ✿✿，放在木杆上的小鼠很快便掉下来ღ✿✿；在前后爪上分别涂上红蓝墨水ღ✿✿，观察它们的步态九游会J9官方网站ღ✿✿，每一步都有拖痕高部ღ✿✿，说明其连走路的力气都没有ღ✿✿。

　　注射了姜黄素衍生物ASC-J9后ღ✿✿，小鼠的症状都有好转九游会J9官方网站ღ✿✿，小鼠们能稳稳地站在木杆上ღ✿✿。如果在发病8到10个星期之前干预ღ✿✿，它们甚至可能恢复得跟原来一模一样高部ღ✿✿。实验结果显示ღ✿✿，这种方法不仅能使肌肉萎缩症小鼠复原ღ✿✿，而且对小鼠的生殖功能影响极小ღ✿✿。

　　这一发现给脊髓性肌肉萎缩症患者带来了希望ღ✿✿。ASC-J9可望成为全世界首例真正用于治疗肌肉萎缩症的药物高部ღ✿✿。杨之明说ღ✿✿，他们接下来先要在动物身上验证这一药物的安全性ღ✿✿，然后逐渐推向人体实验ღ✿✿，逐个过关后才能最终用于临床ღ✿✿，而相关药物最快可在10年内面世ღ✿✿。

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